האם Crispr יכול לרפא סיסטיק פיברוזיס?

2024 מְחַבֵּר: Michael Samuels | [email protected]. שונה לאחרונה: 2023-12-16 01:44

CRISPR / Cas9 היא גישה ניסיונית עבור טיפול בסיסטיק פיברוזיס (CF). הטיפול כולל קומפלקס חדשני של חלבון- RNA שנועד לטפל במוטציות הגנטיות הגורמות למחלה על ידי עריכת הגנטיקה של המטופל, תיקון המוטציות עצמן.

בדרך זו, מה יכולים cas9 ו- Crispr לעשות לאנשים עם סיסטיק פיברוזיס?

CRISPR הטכנולוגיה היא כלי מבטיח עריכת גנים המספק לחוקרים את האפשרות לשנות בקלות רצפי DNA ולשנות את תפקוד הגנים. בדרך זו, CRISPR - Cas9 הגישה עשויה לייצג כלי תקף לתיקון המוטציה CFTR והתוצאות התקוות התקבלו במודלים של רקמות ובעלי חיים של CF מַחֲלָה.

בנוסף, עד כמה מוצלח הטיפול הגנטי בסיסטיק פיברוזיס? המוטציה גורמת לריאות ומערכת העיכול להיסתם עם ריר דביק. המטרה של טיפול גנטי לסיסטיק פיברוזיס הוא להחליף את ה- CFTR הפגום גֵן עם אחד עובד. בהשוואה לפלצבו, הגישה הניתנת על ידי נבולייזר הראתה שיפור צנוע אך משמעותי בתפקוד הריאות (3.7%).

חוץ מזה, האם הנדסה גנטית יכולה לרפא סיסטיק פיברוזיס?

סיסטיק פיברוזיס הוא גֵנֵטִי מחלה הגורמת להצטברות ריר בריאות החולה. יתר על כן, עדיין אין ריפוי עבור המחלה. עכשיו, קבוצה של שיתופי פעולה בתעשייה הָיָה יָכוֹל לעזור להביא א גֵן טיפול שפותח על ידי בריטניה גן סיסטיק פיברוזיס קונסורציום טיפול בבדיקות קליניות.

מה הם כמה טיפולים עתידיים לסיסטיק פיברוזיס?

מסקנות: שלושה סוכנים חדשים, ivacaftor, VX-809 ו- ataluren, מכוונים לפגמים הבסיסיים בייצור CFTR. Ivacaftor אושרה לאחרונה ב- FDA, בעוד ששני הסוכנים האחרים עדיין נמצאים בניסויים קליניים. חולים עם CF ירוויחו בהתאמה אישית תרופה על בסיס הגנוטיפ הספציפי שלהם.