כיצד טיפול גנטי יכול לסייע לסיסטיק פיברוזיס?
כיצד טיפול גנטי יכול לסייע לסיסטיק פיברוזיס?

וִידֵאוֹ: כיצד טיפול גנטי יכול לסייע לסיסטיק פיברוזיס?

וִידֵאוֹ: כיצד טיפול גנטי יכול לסייע לסיסטיק פיברוזיס?
וִידֵאוֹ: Cystic Fibrosis Gene Therapy - Not As Easy as We Thought 2024, סֶפּטֶמבֶּר
Anonim

טיפול גנטי כרוך בהעברת עותקים נכונים של סיסטיק פיברוזיס וסת מוליכות טרנסממברני (CFTR) לתאי האפיתל בדרכי הנשימה. השיבוט של ה-CFTR גֵן בשנת 1989 הוביל למחקרי הוכחת עקרונות של CFTR גֵן העברה במבחנה ובמודלים של בעלי חיים.

האם בדרך זו ניתן לטפל בסיסטיק פיברוזיס באמצעות ריפוי גנטי?

סיסטיק פיברוזיס הוא גֵנֵטִי מחלה הגורמת להצטברות ריר בריאות החולה. יתר על כן, עדיין אין תרופה למחלה. עכשיו, קבוצה של שיתופי פעולה בתעשייה הָיָה יָכוֹל לעזור להביא א טיפול גנטי שפותחה על ידי בריטניה טיפול גנטי בסיסטיק פיברוזיס קונסורציום לבדיקות קליניות.

מלבד לעיל, איך מדענים מרפאים סיסטיק פיברוזיס? מדענים גילו דרך חדשה לטפל סיסטיק פיברוזיס (CF) הכולל אספקת חלבונים מלאכותיים לתאי הריאה של המטופלים כדי להחליף את הפגום סיסטיק פיברוזיס חלבון מווסת מוליכות טרנסממברנה (CFTR).

לאחר מכן נשאלת השאלה, עד כמה מוצלח טיפול גנטי בסיסטיק פיברוזיס?

המוטציה גורמת לריאות ומערכת העיכול להיסתם עם ריר דביק. המטרה של טיפול גנטי לסיסטיק פיברוזיס הוא להחליף את ה- CFTR הפגום גֵן עם אחד עובד. בהשוואה לפלצבו, הגישה הניתנת על ידי נבולייזר הראתה שיפור צנוע אך משמעותי בתפקוד הריאות (3.7%).

מדוע סיסטיק פיברוזיס הוא מועמד טוב לטיפול גנטי?

סיסטיק פיברוזיס הוא רווק גֵן הפרעה נתפסת כ מועמד טוב לטיפול גנטי בגלל המושפעים גֵן ידוע, רקמת המטרה, הריאה, נגישה ופחות מ -50% גֵן העברה עשויה להעניק תועלת קלינית.

מוּמלָץ: